Phasen I-IV

ca. 20–100 Patienten, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, Verträglichkeit und Sicherheit des Medikaments, Dosisfindung mit unterschiedlichen Dosierungen, bezogen auf die Nebenwirkungen und Überprüfung der Stoffwechselwirkung

Überprüfung des Therapiekonzepts, Findung der geeigneten Therapiedosis, positive Effekte der Therapie sollten zu beobachten sein

ca. 200–10.000 Patienten mit der entsprechenden Erkrankung, Signifikanter Wirkungsnachweis und Marktzulassung der Therapie;
nach Marktzulassung werden laufende Studien dann zu IIIb-Studien

ab ca. 1000 bis 1 Millionen Patienten,
erfolgen mit bereits zugelassenen Medikamenten in der zugelassenen Indikation.
Zulassungsbehörden verlangen oftmals derartige Studien, z. B. zur Feststellung sehr seltener Nebenwirkungen, die erst in großen Patientenkollektiven erkennbar sind.

NIS= Nicht interventionelle Studie

Beobachtung von bereits Zugelassenen Medikamten, beim einzelnen Patienten, über einen oft langjährigen Therapieverlauf.